Améliorer la prise en charge des patients et de leurs parents dans les essais cliniques en maladie rare : l'exemple de l'ataxie de Friedreich
Improve the patients and their parents'care in rare disease clinical trial : the Friedreich's ataxia example
par Amelot Vincent sous la direction de Bungener Catherine
Thèse de doctorat en Psychologie
École doctorale Cognition, Comportements, Conduites Humaines

Soutenue le Monday 26 March 2018 à Sorbonne Paris Cité

Sujets
  • Friedreich, Maladie de
  • Patients
  • Prise en charge personnalisée du patient
  • Études cliniques

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Mots clés
Maladie rare, Ataxie de Friedreich, Essai clinique, Qualité de vie, Psychologie, Handicap
Resumé
En Europe, une maladie est définie comme rare dès lors qu'elle touche moins d'une personne sur 2000, ce qui représente moins de 30 000 personnes en France. Il existerait plus de 7000 maladies rares dans le monde dont les deux tiers ont un impact important sur la santé et la qualité de vie des patients. Des études récentes révèlent des vécus possiblement spécifiques aux personnes atteintes de maladies rares, parmi lesquels un désir d'information accru sur les avancées de la recherche et sur les mécanismes physiologiques de leurs maladies ; ou encore l'instauration de rapports collaboratifs plutôt que hiérarchiques avec le corps médical. Or, si les essais cliniques en maladie rare représentent bien souvent un espoir pour ces patients, ils constituent aussi une confrontation parfois difficile à leur maladie et aux impératifs scientifiques et médicaux introduits par la situation de recherche. Notre objectif était d'étudier le vécu d'un essai clinique par des patients atteint d'une ataxie de Friedreich (AF), maladie rare neurodégénérative à l'origine d'une perte progressive de l'autonomie dans le quotidien, ainsi que par leurs parents. Nous avons mené trois études respectivement au cours, à la fin et à la suite d'un essai clinique randomisé en double aveugle (ACTFRIE) auprès de 38 patients âgés de 7 à 24 ans et, pour certains, de leurs parents. Nous avons cherché à déterminer l'évolution de la qualité de vie dans l'AF au cours de deux ans d'essai clinique (étude Qualifrie), les caractéristiques du vécu d'un essai clinique chez les patients et leurs parents (étude M24), et les attentes des patients et, pour certains, de leurs parents, quant au rendu des résultats de l'essai clinique auquel ils ont participé (étude Friecom). Les résultats de l'étude Qualifrie nous apprennent que la participation à un essai clinique peut avoir un effet positif transitoire sur la qualité de vie psychique pour les patients, sans pour autant que des progrès soient retrouvés sur le plan physique, ou notés dans le ressenti des patients. L'étude M24 apporte d'importantes pistes de réflexion sur le positionnement psychologique des patients et de leurs parents dans ces essais cliniques, notamment en termes de « demande » de soin, plutôt que de « volontariat » ; et suggèrent des points de vigilance à l'intention des investigateurs de futurs essais pour assurer aux patients un accord de consentement pleinement libre et éclairé. Enfin, les résultats de l'étude Friecom mettent en évidence la nécessité du rendu des résultats, tant globaux qu'individuels, aux patients des essais cliniques et/ou à leurs parents ; et l'intérêt marqué de cette population atteinte d'une maladie rare pour l'information scientifique concernant sa maladie. L'ensemble de ces travaux met en exergue la nécessité de prendre en compte les spécificités du vécu des essais cliniques par les personnes atteintes de maladies rares, leurs besoins, leurs attentes. Il suggère en outre des améliorations en termes de précautions préalables aux essais cliniques à prendre par les investigateurs. Il s'agit notamment de trouver une juste adéquation entre les attentes des participants et les buts assignés de l'étude. A ce titre, ces travaux mènent à souligner la nécessité centrale de la présence du psychologue dans les essais cliniques en maladie rare, interlocuteur privilégié et essentiel, assurant le lien entre les équipes de soin et les patients (ou participants potentiels) et/ou les parents accompagnants. Plusieurs perspectives de recherches futures sont abordées, d'autant que le contexte particulier des maladies rares semble encore trop peu exploré dans la littérature scientifique, notamment en psychologie ; alors qu'il bénéficierait de façon manifeste du regard et des recommandations d'une grande partie des champs des sciences humaines.